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为了纪念女儿的生日,这些父母正在努力治愈Sanfilippo综合征

时间:2021-03-21 08:01:07来源:

自2014年被诊断出患有Sanfilippo综合征以来,一个名叫Eliza O'Neill的小女孩就一直登上头条。该疾病以一种类似于“儿童阿尔茨海默氏症”的方式影响大脑,令人心碎地抢夺了他们的记忆和语言。那年,伊丽莎的家人为他们创立的非营利组织Cure Sanfilippo Foundation创建了GoFundMe,以治愈疾病并支持像伊丽莎这样的孩子。这项努力导致募集了惊人的200万美元,这使Eliza和其他六个孩子得以参加临床试验。

现在,为纪念明天(11月16日星期四)的伊丽莎八岁生日,她的家人设定了一个新的目标。奥尼尔的目标是筹集10万美元用于紧急研究,这将导致更多儿童的临床试验,包括酶替代,基因疗法和间充质干细胞修复大脑。

正如她的父母和兄弟告诉我的那样,这段视频让人对艾丽莎的背景情有独钟。

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奥尼尔的故事肯定会传播对Sanfillippo综合征的认识并支持其研究,希望能为Eliza和其他与这种疾病作斗争的儿童提供惊人的医疗支持。

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